Trong lần thử nghiệm đầu tiên, liệu pháp gene đã được thử nghiệm với một bên mắt của 12 bệnh nhân và cho kết quả tốt khi được đưa vào bên mắt còn lại của 3 bệnh nhân. Điều này cho thấy phương pháp điều trị này an toàn, hiệu quả và được cơ thể chấp nhận.

Phương pháp liệu pháp gene phù hợp với những bệnh nhân bị mù do lỗi gene di truyền

Ở lần thử nghiệm thứ hai, ba bệnh nhân của thí nghiệm đầu tiên và sáu người không mù hoàn toàn đã đồng ý thử liệu pháp trên. Sau lần thử nghiệm này, các bệnh nhân trên đều có khả năng nhìn tốt hơn trong ánh sáng mờ và hai người nữa đều có thể xác định chướng ngại vật trong điều kiện ánh sáng yếu. Cũng không ghi nhận những tác dụng phụ ở những bệnh nhân này.

Các bệnh nhân cho biết sau một thời gian điều trị, họ có thể đi dạo khi trời tối, đi mua sắm và nhận diện khuôn mặt. Đó là những điều mà họ không thể làm trước đây.

Điều trị cho bệnh nhân khiếm thị bằng phương pháp liệu pháp gene phù hợp với những bệnh nhân bị mù do lỗi gene di truyền, bệnh do tế bào tiếp nhận ánh sáng ở võng mạc bị tổn thương còn gọi là chứng mù bẩm sinh. Nguyên nhân gây bệnh là những sai sót của 13 gene chính về mắt, làm mất dần khả năng nhìn và những di chuyển bất thường của mắt ở thời kì đầu tuổi ấu thơ và thường dẫn đến mù hoàn toàn ở độ tuổi từ 20 đến 30.

Liệu pháp gene là một trong những lĩnh vực có sức hấp dẫn nhất của công nghệ sinh học, hứa hẹn về khả năng ngăn chặn hoặc đảo ngược những căn bệnh di truyền. Tuy nhiên, lĩnh vực mới này đôi khi cũng thất bại trước những phản ứng không thể dự đoán hay kiểm soát được của hệ thống miễn dịch. Mặc dù vậy, các nhà nghiên cứu cho biết liệu pháp gene này cho tới nay chưa gây tác dụng phụ và những kết quả điều trị tích cực được duy trì trong nhiều năm.